Por Alessandro Bazzoni<\/p>\n
Bristol Myers Squibb<\/a> (NYSE: BMY) y Acceleron Pharma Inc.<\/a> (NASDAQ: XLRN) han anunciado que los primeros datos del estudio fase 2 BEYOND que eval\u00faa Reblozyl<\/em>\u00ae<\/sup> (luspatercept), un agente de maduraci\u00f3n eritroide primero en su clase, junto con el mejor tratamiento de soporte en pacientes adultos con beta talasemia no dependiente de transfusiones (NDT), fueron presentados en el congreso virtual de la Asociaci\u00f3n Europea de Hematolog\u00eda (EHA) 2021 como parte de su simposio presidencial (Resumen N.\u00baS101). Los resultados demostraron que el 77,7% de los pacientes tratados con luspatercept consiguieron un aumento de la hemoglobina (\u22651,0 gramo\/decilitro) en comparaci\u00f3n con el 0% de los pacientes del grupo placebo. Los cambios en los resultados comunicados por el paciente tambi\u00e9n se correlacionaron con aumentos de la hemoglobina. La beta talasemia NDT es un t\u00e9rmino utilizado para describir a los pacientes que no requieren transfusiones de hemat\u00edes regulares durante toda la vida para sobrevivir, aunque pueden requerir transfusiones ocasionales o incluso frecuentes, habitualmente durante per\u00edodos definidos de tiempo.<\/p>\n \u201cLos pacientes con beta talasemia no dependiente de transfusiones experimentan anemia cr\u00f3nica y sobrecarga de hierro, lo cual puede dar lugar a una serie de complicaciones cl\u00ednicas y existe una gran necesidad de opciones de tratamiento\u201d,<\/em> se\u00f1al\u00f3 el Dr. Ali Taher, Miembro del Real Colegio de M\u00e9dicos, de la Universidad americana de Beirut e investigador del estudio BEYOND.<\/strong> \u201cLos resultados del estudio BEYOND muestran el potencial cl\u00ednico de luspatercept para mantener la elevaci\u00f3n de los niveles de hemoglobina en una mayor\u00eda de los pacientes independientemente de su nivel basal de hemoglobina, y se observaron mejor\u00edas en los resultados de la calidad de vida en adultos con beta talasemia no dependiente de transfusiones\u201d.<\/em><\/p>\n Luspatercept es el primer y \u00fanico agente de maduraci\u00f3n eritroide aprobado en la Uni\u00f3n Europea, Estados Unidos y Canad\u00e1 para abordar la anemia asociada a la beta talasemia y los s\u00edndromes mielodispl\u00e1sicos de bajo riesgo, lo que representa una clase de terapia importante para pacientes elegibles.<\/p>\n \u201cEstamos entusiasmados por la magnitud de la mejor\u00eda observada entre los pacientes tratados con luspatercept en el ensayo BEYOND\u201d, <\/em>se\u00f1al\u00f3 Habib Dable, presidente y consejero delegado de Acceleron.<\/strong> \u201cEstos datos refuerzan a\u00fan m\u00e1s nuestra confianza en el potencial de luspatercept para convertirse en una opci\u00f3n destacada para esta importante poblaci\u00f3n de pacientes desatendida en todo el mundo\u201d.<\/em><\/p>\n \u201cLos resultados que se van a presentar en el congreso de la EHA siguen poniendo de relieve los m\u00faltiples beneficios observados con luspatercept para tratar la anemia y conseguir la independencia de la transfusi\u00f3n, adem\u00e1s de mostrar su potencial para los pacientes con enfermedad no dependiente de transfusiones que se enfrentan a una serie de complicaciones de salud graves, frecuentemente de por vida\u201d,<\/em> se\u00f1al\u00f3 el Dr. Noah Berkowitz, vicepresidente senior de Desarrollo de hematolog\u00eda de Bristol Myers Squibb.<\/strong> \u201cJunto con nuestros socios de Acceleron, estamos comprometidos en avanzar nuestro programa cl\u00ednico para luspatercept para los pacientes que sufren trastornos sangu\u00edneos asociados con anemia\u201d.<\/em><\/p>\n Resultados del estudio BEYOND<\/u><\/strong><\/p>\n BEYOND es un estudio fase 2, aleatorizado, doble ciego, multic\u00e9ntrico, controlado con placebo para determinar la eficacia y seguridad de luspatercept frente a placebo en adultos con beta talasemia no dependiente de transfusiones (NDT). Los pacientes elegibles eran pacientes \u226518 a\u00f1os de edad con beta talasemia o hemoglobina (Hb) E-beta talasemia y que recibieron \u22645 unidades de hemat\u00edes en las 24 semanas previas a la aleatorizaci\u00f3n, con una Hb basal media \u226410,0 gramo\/decilitro (g\/dl).4<\/sup><\/p>\n En el estudio, 145 pacientes fueron aleatorizados 2:1 a recibir luspatercept, 1 miligramo\/kilogramo (titulaci\u00f3n hasta 1,25 mg\/kg) o placebo por v\u00eda subcut\u00e1nea cada 3 semanas durante \u226548 semanas. Los pacientes de ambos grupos siguieron recibiendo tratamiento de soporte, incluyendo transfusiones de hemat\u00edes seg\u00fan lo indicado y terapia quelante de hierro. El criterio de valoraci\u00f3n principal fue la consecuci\u00f3n de un aumento medio de Hb de \u22651,0 g\/dl de Hb respecto al basal durante un intervalo continuado de 12 semanas desde las semanas 13-24 en ausencia de transfusiones de hemat\u00edes. Los criterios de valoraci\u00f3n secundarios fueron la proporci\u00f3n de pacientes que no requirieron transfusiones de hemat\u00edes durante las semanas 1-24, que alcanzaron un aumento medio de Hb de \u22651,5 g\/dl respecto al basal hasta las semanas 13-24 y el cambio medio en los resultados comunicados por el paciente en las puntuaciones de los dominios de fatiga y debilidad en pacientes con beta talasemia NDT (NTDT-PRO T\/W) (puntuaciones m\u00e1s altas reflejan una peor calidad de vida; CdV).4<\/sup><\/p>\n Durante un intervalo continuo de 12 semanas desde las semanas 13-24 en ausencia de transfusiones de hemat\u00edes, 74 de 96 (77,1%) de los pacientes del grupo de tratamiento con luspatercept alcanzaron el criterio de valoraci\u00f3n principal del estudio, aumento medio de Hb de \u22651,0 g\/dl de Hb respecto al basal, frente a 0 de 49 (0%) pacientes en el grupo placebo (P<0,0001). El criterio de valoraci\u00f3n principal se alcanz\u00f3 en 40 de 55 (72,7%) pacientes del grupo de luspatercept con una Hb media basal de <8,5 g\/dl frente a 0 (0%) de los pacientes del grupo placebo (P<0,0001), y 34 de 41 pacientes (82,9%) con una Hb media basal de \u22658,5 g\/dl frente a 0 pacientes (0%) en el grupo de placebo (P<0,0001). En un criterio de valoraci\u00f3n secundario fundamental del estudio, durante las semanas 13-24, 50 de 96 pacientes (52,1%) del grupo de luspatercept alcanzaron un aumento medio de la Hb de \u22651,5 g\/dl comparado con el basal frente a 0 pacientes (0%) en el grupo placebo (P<0,0001). El 89,6% de pacientes en el grupo de luspatercept no requirieron transfusi\u00f3n en las semanas 1-24 frente al 67,3% de los pacientes del grupo placebo (P=0,0013). Tambi\u00e9n se observ\u00f3 que las mejor\u00edas en los resultados de CdV comunicados por el paciente (fatiga y debilidad) se correlacionaban con los aumentos de Hb.<\/p>\n Los acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento m\u00e1s frecuentes de cualquier grado que se producen en \u22655% de los pacientes fueron dolor \u00f3seo (36,5% luspatercept frente a 6,1% placebo), cefalea (30,2% frente a 20,4%) y artralgia (29,2% frente a 14,3%). No se notificaron neoplasias malignas ni acontecimientos tromboemb\u00f3licos en pacientes tratados con luspatercept.<\/em><\/p>\n Acerca de la beta talasemia<\/u><\/strong><\/p>\n La beta talasemia es un trastorno sangu\u00edneo hereditario causado por un defecto gen\u00e9tico de la hemoglobina. Es uno de los trastornos autos\u00f3micos recesivos m\u00e1s frecuentes y se estima que la incidencia anual total de individuos sintom\u00e1ticos es de 1 de cada 100.000 personas a nivel mundial y 1 de cada 10.000 personas en la Uni\u00f3n Europea.5<\/sup> La enfermedad est\u00e1 asociada con eritropoyesis ineficaz, lo que da como resultado la producci\u00f3n de menos hemat\u00edes y menos sanos, lo que con frecuencia conduce a una anemia grave, una afecci\u00f3n que puede ser debilitante y puede provocar otras complicaciones para los pacientes, as\u00ed como otros problemas de salud graves. Las opciones de tratamiento para la anemia asociada con beta talasemia son limitadas, consistiendo principalmente en transfusiones frecuentes de hemat\u00edes, que tienen el potencial de contribuir a una sobrecarga de hierro, lo que puede provocar complicaciones graves tales como da\u00f1o org\u00e1nico.5<\/sup> La talasemia no dependiente de transfusiones es un t\u00e9rmino usado para describir pacientes que no requieren transfusiones regulares de por vida para la supervivencia, aunque pueden experimentar una serie de complicaciones cl\u00ednicas y requieren transfusiones ocasionales o incluso frecuentes, habitualmente durante per\u00edodos definidos de tiempo.6<\/sup><\/p>\n Bristol Myers Squibb: avanzar en la investigaci\u00f3n sobre el c\u00e1ncer<\/u><\/strong><\/p>\n En Bristol Myers Squibb, los pacientes est\u00e1n en el centro de todo lo que hacemos. El objetivo de nuestra investigaci\u00f3n es aumentar la calidad de vida de los pacientes, la supervivencia a largo plazo y hacer que la curaci\u00f3n sea una posibilidad. Aprovechamos nuestra profunda experiencia cient\u00edfica, tecnolog\u00edas de vanguardia y plataformas de descubrimiento para descubrir, desarrollar y aportar nuevos tratamientos para los pacientes.<\/p>\n Aprovechando nuestro trabajo y legado transformadores en Hematolog\u00eda e Inmuno-oncolog\u00eda que ha cambiado las expectativas de supervivencia en muchos c\u00e1nceres, nuestros investigadores est\u00e1n haciendo avanzar una cartera de productos en desarrollo profunda y diversa en m\u00faltiples modalidades. En el campo de la terapia con c\u00e9lulas inmunitarias, se incluyen receptores de ant\u00edgeno quim\u00e9rico de c\u00e9lulas T (CAR-T) para numerosas enfermedades en fase de registro y una cartera de productos en fase precoz de desarrollo creciente que ampl\u00eda las dianas de las terapias celulares y gen\u00e9ticas y las tecnolog\u00edas. Estamos desarrollando tratamientos para el c\u00e1ncer dirigidos a v\u00edas biol\u00f3gicas diana usando nuestra plataforma de homeostasia de prote\u00ednas, una capacidad de investigaci\u00f3n que ha sido la base de nuestras terapias aprobadas en mieloma m\u00faltiple y varios compuestos muy prometedores en etapas de desarrollo precoz y a medio plazo. Nuestros investigadores se est\u00e1n dirigiendo a diferentes v\u00edas del sistema inmunitario para abordar interacciones entre tumores, el microambiente y el sistema inmunitario para ampliar a\u00fan m\u00e1s los avances que hemos hecho y ayudar a m\u00e1s pacientes a responder al tratamiento. Combinar estas estrategias es clave para aportar nuevas opciones para el tratamiento del c\u00e1ncer y abordar el problema creciente de la resistencia a la inmunoterapia. Innovamos internamente y en colaboraci\u00f3n con la academia, los gobiernos, los grupos de defensa de pacientes y compa\u00f1\u00edas biotecnol\u00f3gicas, para ayudar a conseguir que la promesa de transformar el curso de la enfermedad con medicamentos innovadores sea una realidad para los pacientes.<\/p>\n Por Alessandro Bazzoni<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Por Alessandro Bazzoni Bristol Myers Squibb (NYSE: BMY) y Acceleron Pharma Inc. 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