Por Eduardo Travieso Itriago<\/p>\n
Otsuka Pharmaceutical Co. Ltd. (Otsuka) anuncia la firma de un acuerdo mundial exclusivo de licencia con Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis) sobre los derechos de fabricaci\u00f3n y comercializaci\u00f3n del ulefnersen<\/i> de Ionis (ION363), un f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n, en fase de desarrollo cl\u00ednico para el tratamiento de personas con esclerosis lateral amiotr\u00f3fica (ELA) causada por la mutaci\u00f3n del gen FUS (del ingl\u00e9s Fused in sarcoma<\/i>).<\/p>\n
Este acuerdo marca la segunda introducci\u00f3n por parte de Otsuka de un oligonucle\u00f3tido antisentido (ASO) desarrollado por Ionis, tras la adquisici\u00f3n de los derechos de desarrollo y comercializaci\u00f3n en Europa y Asia (incluido Jap\u00f3n), de donidalorsen, un<\/i> f\u00e1rmaco supresor de ataques de angioedema hereditario.<\/p>\n
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa grave que provoca una r\u00e1pida p\u00e9rdida del control muscular de las extremidades y par\u00e1lisis de los m\u00fasculos respiratorios. Una vez que la enfermedad se ha manifestado, generalmente sigue progresando, y en pocos a\u00f1os puede llegar a ocasionar serias dificultades para respirar de manera espont\u00e1nea. A nivel mundial, el n\u00famero de personas que sufren esta enfermedad va en aumento, y se calcula que en 2040 habr\u00e1 m\u00e1s de 300.000 personas con la enfermedad1.<\/p>\n
Por Eduardo Travieso Itriago<\/p>\n
Una de las causas gen\u00e9ticas identificadas que pueden dar lugar a la ELA involucra mutaciones en el gen FUS (Fused in Sarcoma<\/i>). Se trata del tercer o cuarto gen m\u00e1s com\u00fan causante de ELA en Europa y Estados Unidos, y el segundo en Jap\u00f3n. A diferencia de la ELA t\u00edpica, la ELA-FUS es m\u00e1s frecuente en personas j\u00f3venes, con una edad media de aparici\u00f3n en torno a los 40 a\u00f1os, y se caracteriza por una progresi\u00f3n extremadamente r\u00e1pida de la enfermedad1,2.<\/p>\n
Este medicamento en investigaci\u00f3n, descubierto y desarrollado por Ionis, tiene como objetivo tratar la ELA-FUS, una enfermedad neurodegenerativa causada por la acumulaci\u00f3n en las neuronas de prote\u00edna FUS no funcional debido a una mutaci\u00f3n gen\u00e9tica; el f\u00e1rmaco, administrado por v\u00eda intratecal cada 12 semanas, permite inhibir la producci\u00f3n de la prote\u00edna FUS mutada. Ionis est\u00e1 llevando a cabo el ensayo cl\u00ednico de fase 3 en m\u00faltiples pa\u00edses, incluido Jap\u00f3n, sujeto a la obtenci\u00f3n de financiaci\u00f3n y reembolso por parte de Otsuka a partir de 2025. Si el desarrollo cl\u00ednico y las posteriores revisiones regulatorias se desarrollan con \u00e9xito, ulefnersen<\/i> podr\u00eda convertirse en el primer tratamiento para la ELA-FUS.<\/p>\n
Seg\u00fan los t\u00e9rminos del acuerdo, Otsuka abonar\u00e1 a Ionis un pago inicial de 10 millones de d\u00f3lares estadounidenses, m\u00e1s pagos por hitos derivados de la consecuci\u00f3n de las aprobaciones regulatorias y de los objetivos de ventas. Ionis tambi\u00e9n tendr\u00e1 derecho a percibir \u2018royalties\u2019<\/i> por las ventas del producto. Otsuka realizar\u00e1 las solicitudes de autorizaci\u00f3n a las agencias regulatorias y se encargar\u00e1 de la fabricaci\u00f3n en exclusiva y venta del producto en todo el mundo.<\/p>\n
Por Eduardo Travieso Itriago<\/p>\n
Makoto Inoue,<\/b> presidente y consejero delegado de Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. afirma: \u201cOtsuka Pharmaceutical est\u00e1 comprometida con el desarrollo global de tratamientos para enfermedades raras como la poliquistosis renal autos\u00f3mica dominante (ADPKD), la nefropat\u00eda por IgA, la nefritis l\u00fapica, el angioedema hereditario (HAE) y la fenilcetonuria (PKU) con el fin de responder a las necesidades m\u00e9dicas no cubiertas. A trav\u00e9s de esta nueva colaboraci\u00f3n con Ionis Pharmaceuticals, nos esforzaremos por contribuir al tratamiento de pacientes de todo el mundo con ELA causada por mutaciones en el gen FUS\u201d.<\/p>\n
Para Jos\u00e9 Manuel Rigueiro<\/b>, director general de Otsuka Espa\u00f1a y Portugal, \u201cla posibilidad de ofrecer un potencial tratamiento a los pacientes con ELA causada por mutaciones en el gen FUS es una meta que vemos con entusiasmo. Ayudar a personas, muchas de ellas j\u00f3venes, que sufren una enfermedad degenerativa con escasas alternativas terap\u00e9uticas, se enmarca en nuestro compromiso por buscar nuevas soluciones a desaf\u00edos de salud no resueltos\u201d.<\/p>\n
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