{"id":24800,"date":"2025-03-22T22:30:05","date_gmt":"2025-03-23T02:30:05","guid":{"rendered":"https:\/\/www.notaoficial.com\/s\/?p=24800"},"modified":"2025-03-22T22:30:05","modified_gmt":"2025-03-23T02:30:05","slug":"el-ensayo-pivotal-approach-de-transcon-cnp-navepegritida-ha-alcanzado-el-objetivo-primario-demostrando-una-tasa-de-crecimiento-anual-superior-al-placebo-en-ninos-con-acondroplasia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.notaoficial.com\/s\/2025\/03\/22\/el-ensayo-pivotal-approach-de-transcon-cnp-navepegritida-ha-alcanzado-el-objetivo-primario-demostrando-una-tasa-de-crecimiento-anual-superior-al-placebo-en-ninos-con-acondroplasia\/","title":{"rendered":"El ensayo pivotal ApproaCH de TransCon&#x2122; CNP (navepegritida) ha alcanzado el objetivo primario, demostrando una tasa de crecimiento anual superior al placebo en ni\u00f1os con acondroplasia"},"content":{"rendered":"<p>Por Eduardo Travieso Itriago<\/p>\n<p>Ascendis Pharma ha anunciado hoy los datos preliminares del ensayo pivotal doble ciego, controlado con placebo ApproaCH de TransCon CNP (navepegritida), que ha incluido 84 ni\u00f1os con acondroplasia (ACH) de 2 a 11 a\u00f1os de edad aleatorizado 2:1 (TransCon CNP:placebo). TransCon CNP es un prof\u00e1rmaco experimental del p\u00e9ptido natriur\u00e9tico de tipo C (CNP) administrado una vez a la semana y dise\u00f1ado para proporcionar una liberaci\u00f3n prolongada y una exposici\u00f3n continua del CNP activo. En el ensayo, los ni\u00f1os tratados con TransCon CNP una vez a la semana demostraron una tasa de crecimiento anual (TCA) superior a la del placebo. TransCon CNP tambi\u00e9n ha demostrado mejoras significativas en otros par\u00e1metros de crecimiento, incluidos la puntuaci\u00f3n Z de talla y el cambio en la TCA respecto al basal.<\/p>\n<p>\u201cLos resultados de este ensayo pivotal demuestran que, si se aprueba, TransCon CNP ser\u00eda una alternativa de tratamiento para ni\u00f1os con acondroplasia\u201d, se\u00f1al\u00f3 el Dr. Ravi Savarirayan del Murdoch Children\u2019s Research Center (Australia) e investigador del ensayo ApproaCH. \u201cEstoy entusiasmado por las posibilidades que TransCon CNP presenta como una posible opci\u00f3n de tratamiento nueva para estos ni\u00f1os\u201d.<\/p>\n<p><b>Datos preliminares destacados del ensayo ApproaCH\u00a0<\/b><\/p>\n<p><b>Criterio de valoraci\u00f3n principal<\/b><\/p>\n<ul>\n<li aria-level=\"1\">Para el criterio de valoraci\u00f3n principal de TCA en la semana 52, los ni\u00f1os tratados con TransCon CNP (n=57) demostraron una media de MC de TCA de 5,89 cm\/a\u00f1o comparado con 4,41 cm\/a\u00f1o en el grupo del placebo (n=27), una diferencia de la media de MC de 1,49 cm\/a\u00f1o (p&lt;0,0001).<\/li>\n<li aria-level=\"1\">An\u00e1lisis de subgrupos:\n<ul>\n<li aria-level=\"2\">Los ni\u00f1os de 2 a &lt;5 a\u00f1os tratados con TransCon CNP (n=21) demostraron una media de MC de TCA en la semana 52 de 6,07 cm\/a\u00f1o comparado con 5,06 cm\/a\u00f1o en el grupo del placebo (n=10), una diferencia de la media de MC de 1,02 cm\/a\u00f1o (p=0,0084).<\/li>\n<li aria-level=\"2\">Los ni\u00f1os de 5-11 a\u00f1os tratados con TransCon CNP (n=36) demostraron una media de MC de TCA en la semana 52 de 5,79 cm\/a\u00f1o comparado con 4,02 cm\/a\u00f1o en el grupo del placebo (n=17), una diferencia de la media de MC de 1,78 cm\/a\u00f1o (p&lt;0,0001).<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p><b>Cambio en la TCA respecto al basal<\/b><\/p>\n<ul>\n<li aria-level=\"1\">Los ni\u00f1os de 2 a &lt;5 a\u00f1os tratados con TransCon CNP (n=19) demostraron un cambio en la TCA en la semana 52 respecto al basal de 1,57 cm\/a\u00f1o comparado con 0,43 cm\/a\u00f1o en el grupo del placebo (n=10), una diferencia de la media de MC de 1,15 cm\/a\u00f1o (p=0,0047).<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Los ni\u00f1os de 5-11 a\u00f1os tratados con TransCon CNP (n=35) demostraron un cambio en la TCA en la semana 52 respecto al basal de 2,29 cm\/a\u00f1o comparado con 0,52 cm\/a\u00f1o en el grupo del placebo (n=17), una diferencia de la media de MC de 1,78 cm\/a\u00f1o (p&lt;0,0001).<\/li>\n<\/ul>\n<p><b>Criterios de valoraci\u00f3n secundarios<\/b><\/p>\n<ul>\n<li aria-level=\"1\">Para el criterio de valoraci\u00f3n secundario de cambio en la puntuaci\u00f3n Z de talla en ACH, los ni\u00f1os tratados con TransCon CNP (n=57) demostraron un cambio en la media de MC respecto al basal en la puntuaci\u00f3n Z de talla en ACH de 0,30 comparado con 0,01 en el grupo del placebo (n=27), una diferencia de la media de MC de 0,28 (p&lt;0,0001).<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Para el criterio de valoraci\u00f3n secundario de cambio en la puntuaci\u00f3n Z de talla seg\u00fan CDC, los ni\u00f1os tratados con TransCon CNP (n=55) demostraron un cambio en la media de MC respecto al basal en la puntuaci\u00f3n Z de talla seg\u00fan CDC de 0,15 comparado con -0,15 en el grupo del placebo (n=27), una diferencia de la media de MC de 0,30 (p=0,0003).<\/li>\n<\/ul>\n<p><b>Otros criterios de valoraci\u00f3n seleccionados<\/b><\/p>\n<ul>\n<li aria-level=\"1\">En la poblaci\u00f3n total del ensayo, el tratamiento con TransCon CNP dio como resultado mejoras num\u00e9ricas en la calidad de vida relacionada con la salud comparado con el placebo, medido en varios dominios de la Medici\u00f3n de la experiencia del ni\u00f1o con acondroplasia grave (ACEM).<\/li>\n<li aria-level=\"1\">El an\u00e1lisis de subgrupos predefinidos de la escala ACEM-Funci\u00f3n f\u00edsica demostr\u00f3 un posible efecto del tratamiento, apoyado por los resultados de la prueba de funcionalidad muscular.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">En el basal, los padres de los ni\u00f1os generalmente notificaron menor carga de la calidad de vida relacionada con la salud (CdVRS) en comparaci\u00f3n con el ensayo de fase 2 ACcomplisH.\n<ul>\n<li aria-level=\"2\">Para ni\u00f1os con carga de CdVRS en el basal, se observ\u00f3 un posible efecto del tratamiento en varios dominios de la CdVRS de las mediciones ACEM.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n<p><b>Resumen de seguridad<\/b><\/p>\n<ul>\n<li aria-level=\"1\">TransCon CNP contin\u00faa mostrando un perfil de seguridad comparable al del placebo y en general se toler\u00f3 bien y con acontecimientos adversos surgidos durante el tratamiento (AAST) generalmente leves, sin indicios de efecto hipotensor y con una baja frecuencia de reacciones en el sitio de inyecci\u00f3n (0,41\u00a0acontecimientos por paciente a\u00f1o), todas ellas leves.<\/li>\n<li aria-level=\"1\">Ning\u00fan acontecimiento adverso (AA) condujo a la suspensi\u00f3n de TransCon CNP o a la retirada del ensayo, y ning\u00fan acontecimiento adverso grave (AAG) se consider\u00f3 relacionado con TransCon CNP.<\/li>\n<\/ul>\n<p>Actualmente, los 82 ni\u00f1os que terminaron el per\u00edodo doble ciego contin\u00faan en la extensi\u00f3n abierta del ensayo ApproaCH.<\/p>\n<p>Por Eduardo Travieso Itriago<\/p>\n<p>Ascendis tiene planificado presentar una Solicitud de autorizaci\u00f3n de nuevo medicamento (NDA) a la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE UU (FDA) para TransCon CNP para el tratamiento de ni\u00f1os con acondroplasia durante el primer trimestre de 2025 y una Solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n (MAA) para el tratamiento de ni\u00f1os con acondroplasia a la Agencia Europea del Medicamento durante el tercer trimestre de 2025.<\/p>\n<p>ApproaCH es un ensayo pivotal, multic\u00e9ntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de TransCon CNP una vez a la semana frente a placebo en 84 ni\u00f1os con acondroplasia de 2-11 a\u00f1os. Los pacientes se aleatorizaron 2:1 a recibir TransCon CNP o placebo durante 52 semanas en una dosis de 100 \u03bcg\/kg\/semana en el per\u00edodo doble ciego, tras lo cual los participantes pod\u00edan elegir recibir TransCon CNP en una fase de extensi\u00f3n abierta en marcha a una dosis de 100 \u03bcg\/kg\/semana.<\/p>\n<p><b>Ascendis Pharma, en la Reuni\u00f3n Internacional de Displasias Esquel\u00e9ticas (ISDS) en Madrid<\/b><\/p>\n<p>Expertos de todo el mundo en displasias esquel\u00e9ticas se han reunido en Madrid en la 16\u00aa Reuni\u00f3n Internacional de la Sociedad de Displasias Esquel\u00e9ticas (ISDS, por sus siglas en ingl\u00e9s). Ascendis Pharma ha estado presente con tres trabajos sobre la acondroplasia en ni\u00f1os. Entre ellos, destaca una comunicaci\u00f3n oral sobre el impacto de la acondroplasia en el bienestar de los ni\u00f1os y el uso de ACEM, una nueva herramienta de medici\u00f3n del bienestar para este tipo de pacientes, as\u00ed como un p\u00f3ster sobre esta herramienta y la validaci\u00f3n de la medici\u00f3n de la experiencia del ni\u00f1o con acondroplasia a trav\u00e9s de los signos observables.<\/p>\n<p>\u201cEstamos encantados de mostrar una vez m\u00e1s nuestro compromiso con las enfermedades endocrinas raras con estos nuevos y alentadores datos de ensayos pivotales en ni\u00f1os con acondroplasia\u00bb, ha afirmado Nyssa Liebermann Noyola, directora general de Ascendis Pharma Iberia. \u00abA medida que nuestros programas contin\u00faan avanzando, esperamos trabajar con profesionales sanitarios, asociaciones de pacientes y administraci\u00f3n para abordar las necesidades de los pacientes en Espa\u00f1a y Portugal\u00bb, ha a\u00f1adido.<\/p>\n<p><b>Sobre Ascendis Pharma\u00a0<\/b><\/p>\n<p>Ascendis Pharma est\u00e1 aplicando su innovadora plataforma tecnol\u00f3gica TransCon para desarrollarse como compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica l\u00edder y totalmente integrada, centrada en marcar una diferencia significativa en la vida de los pacientes. Guiada por sus valores fundamentales -Pacientes, Ciencia y Pasi\u00f3n-, Ascendis utiliza su tecnolog\u00eda TransCon para crear terapias novedosas y potencialmente inmejorables. Ascendis tiene su sede central en Copenhague, Dinamarca, y cuenta con instalaciones adicionales en Europa y Estados Unidos.<\/p>\n<p>Ascendis Pharma ha inaugurado Ascendis Pharma Iberia, una nueva filial para Espa\u00f1a y Portugal, con sede en Madrid.<\/p>\n<p>Visite <a href=\"https:\/\/ascendispharma.com\/\">ascendispharma.com<\/a> para m\u00e1s informaci\u00f3n.<\/p>\n<p>Por Eduardo Travieso Itriago<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Por Eduardo Travieso Itriago Ascendis Pharma ha anunciado hoy los datos preliminares del ensayo pivotal doble ciego, controlado con placebo ApproaCH de TransCon CNP (navepegritida), que ha incluido 84 ni\u00f1os con acondroplasia (ACH) de 2 a 11 a\u00f1os de edad aleatorizado 2:1 (TransCon CNP:placebo). 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